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Organes: Leucémies chroniques - Spécialités: Pédiatrie
Gustave Roussy (IGR) Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif MAJ Il y a 4 ans

Étude MAPPYACTS : étude multicentrique, preuve de conceptvisant à la stratification thérapeutique au moyen de la génomique à haut débit « mappyacts » chez des enfants ayant des tumeurs pédiatriques réfractaires ou récurrentes. Le cancer est la première cause de maladie mortelle chez les enfants et les adolescents. Le développement de nouvelles technologies d’analyse génétique à haut-débit permet de classer dorénavant la tumeur en fonction de son profil génomique et de ses caractéristiques biologiques. Cette information permet une médecine personnalisée avec des traitements qui ciblent spécifiquement une altération moléculaire chez le patient, ce qui permet de donner à chaque patient le traitement qui va être le plus efficace pour sa tumeur. L’objectif de cette étude est de fournir un profil moléculaire des tumeurs pour des patients ayant une tumeur pédiatrique récurrente ou réfractaire et de faire bénéficier ces patients d’un nouveau médicament ciblé. L’étude se décomposera en 4 étapes : 1 - Sélection du patient. 2 - Biopsie ou résection de la tumeur et prélèvement sanguin. 3 - Analyse moléculaire et bio-informatique du tissu tumoral pour obtenir des données sur des altérations, des mutations et des profils génétiques. À titre exploratoire, d’autres analyses génétiques seront faites pour détecter des nouveaux événements qui peuvent être pertinents et mieux comprendre l’évolution de la tumeur. 4 - Interprétation des données d’altérations génétiques et recommandation d’une stratégie thérapeutique dans le cadre d’une réunion pluridisciplinaire thérapeutique de biologie moléculaire. Les résultats le plus importants seront discutés lors des réunions hebdomadaires de concertation pluridisciplinaire pédiatrique interrégionale (RCPPI) avec les oncologues pédiatriques impliqués dans l’étude. Ensuite le patient pourra être inclus dans une étude thérapeutique ou recevoir une thérapie ciblée sous réserve d’obtenir une autorisation temporaire d’utilisation nominative. Dans ce cas, les patients seront suivis par l’évaluation des données sur la réponse au traitement, la survie sans progression et la survie globale.

Essai ouvert aux inclusions
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Celgene MAJ Il y a 4 ans

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Essai clos aux inclusions
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Institut Curie Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris MAJ Il y a 4 ans

Etude MICCHADO : étude cognitive visant à étudier la caractérisation moléculaire et immunologique des cancers pédiatriques à haut risque (comme le neuroblastome, le rhabdomyosarcome, l’ostéosarcome entre autres) au moment du diagnostic, pendant le traitement et le suivi chez des enfants, adolescents et jeunes adultes. Chaque année des enfants et adolescents développent des cancers, heureusement, les trois-quarts d’entre eux guérissent. Mais certaines formes de cancers dites « de haut risque » sont plus difficiles à soigner (rechute fréquente, résistance aux traitements…). Pour mieux combattre ces cancers agressifs, il faudrait mieux comprendre leur fonctionnement et cela passe notamment par une étude approfondie des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’améliorer la compréhension de l’oncogenèse et des mécanismes de progression des tumeurs en identifiant et caractérisant des altérations moléculaires génétiques et les réponses immunitaires chez des patients de moins de 25 ans ayant un cancer à haut risque (neuroblastome, rhabdomyosarcome, sarcome d’Ewing, ostéosarcome, leucémie). Les patients seront répartis au sein de 3 groupes en fonction du risque de leur cancer et des analyses à pratiquer. Pour tous les patients des échantillons seront collectés au moment des prélèvements de routine : échantillons des tumeurs, échantillons sanguins, de la moelle osseuse, du liquide céphalo-rachidien, échantillons/tubes additionnels spécifiques à l’étude. Les échantillons seront ensuite analysés au diagnostic, au cours du traitement, du suivi et de la progression ou rechute du patient en fonction du groupe dans lequel il se trouve. La durée de l’étude sera de 3 ans et les patients seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

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Celgene MAJ Il y a 6 ans

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

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